〔記者林惠琴／台北報導〕罹患脊髓性肌肉萎縮症(SMA，俗稱「漸凍症」)的女童小沂，因在台使用新藥打4針要價新台幣近千萬元，轉向中國求助，但我國衛福部健保署今日宣布，已經過全民健康保險藥物給付項目及支付標準共同擬訂會議核准，最快4月起可納入健保給付，患者首年可省下近1400萬元。
健保署日前與提供SMA藥品的3家藥廠協商，百健、羅氏就該署提出方案達成初步共識，且上週經共擬會議討論通過給付。
健保現有給付百健的脊髓注射藥品，但限制用於12個月內發病確診、治療年齡未滿7歲，健保署醫審及藥材組組長黃育文表示，此次核准擴增為3歲內發病確診者，以及起始治療年齡滿7歲者且臨床評估運動功能指標RULM≧15者。羅氏則是口服液劑，但就目前臨床實證顯示，該藥對18歲以上患者，其服用後運動功能改善與基期相比，未達顯著改善，將先用於2個月以上、未滿18歲病患。
黃育文指出，以百健針劑為例，治療首年要打6針，每支231萬9900元，等於患者一年可省下1391萬9400元，第二年起則是每年打3針，一年可省695萬9700元，病人須終生施打。羅氏口服藥品也是要每天服用，劑量隨著體重調整，價格仍待與廠商洽談，但估計差異不大。
黃育文說明，上路時間原則為5月1日，但若萬事俱足，也就是廠商對於共擬會議的決議完全接受、簽約，並在3月15日前公告，有機會提前到4月1日實施，預計約200人受惠。另外，還有一款諾華的基因治療藥品，仍在與廠商溝通中。
此外，為照顧罕見疾病性聯遺傳型低磷酸鹽佝僂症病友的醫療需求，此次會議也通過補充磷口服錠劑，較現行健保給付的口服液劑更方便及安全，預估約102名受惠，患者一年可省下約2萬9054元。
黃育文也提到，考量鋰鹽為臨床治療躁鬱症的第一線用藥，因廠商反映製造原料成本大增，為供貨穩定，確保病患有藥可用，此次會議一致通過將支付價格由每顆1.5元提升至4.33元。
