多種基因療法將核准上市，FDA 擬 7 月發布 6 項新指引
隨著 2018 年 BIO 國際生技大會（BIO International Convention）進入尾聲，生物科技創新組織（Biotechnology Innovation Organization，Bio）總裁兼執行長 Jim Greenwood 採訪了美國食品藥物管理局（FDA）局長 Scott Gottlieb。
Gottlieb 表示：「目前已有數百種細胞和基因相關治療的臨床新藥正申請上市，並且預計 FDA 將在 2022 年之前，核准 40 種基因療法。毫無疑問，人們將能在不久的將來看到多種治癒性療法。如果我 5 年前就擔任局長，並且說我們可以能治癒一些像鐮狀細胞貧血（sickle cell anemia）等遺傳性血源性疾病，我想這會是不負責任的，但從現在開始算，在未來的十年內，我們確實能做到這一點。」
接著，Gottlieb 確實承認任何治療藥物都有風險，但他表示，隨著病毒當作載體的技術發展，使基因療法持續進步，這也顯示「產品創新導致臨床革命」。此外，很多基因治療的複雜性與產品相關，而與臨床無關。然而，在正常的藥物審查中，80% 與臨床有關，剩餘的 20% 則與化學製造與管制（Chemistry, Manufacturing and Controls，CMC）和產品有關。因為基因治療和細胞再生醫學完全相反，所以 FDA 必須對這些監管問題進行不同層面的思考。對此，FDA 預計於 7 月發布 6 項新的基因療法指引，為該療法提供「現代架構」，其中大多將專注產品相關問題，其餘重點則放在加速臨床終點。
Gottlieb 還在生物製劑評估和研究中心（Center for Biologics Evaluation and Research）宣布了一項名為「Interact」的新計畫，應用於細胞和再生治療的臨床前試驗、早期參與。也就是在新藥臨床試驗申請（Investigational New Drug，IND）之前，FDA 將建立早期參與的正式結構，能處理如何將產品帶入 IND 階段的事項、解決 CMC 問題及其他一些臨床開發問題。
Gottlieb 最後表示，生技產業應朝著細胞和基因療法持續生產的方向發展，以幫助研究級和商業級製造之間無縫接軌。2019 年 FDA 將編列大量預算，加強推動政府與持續生產相關的民間企業之間的合作。
（本文由 GeneOnline 授權轉載；首圖來源：pixabay）