國際消息,今天關鍵字「罕疾基因療法」。看到罕病,杜興氏肌肉營養不良症,罹病後大約4歲,就會開始肌肉無力,12歲之後無法行走。現在醫界研發出創新療法,維持病患行動力。
在彈跳床上,跳上跳下,小男孩其實罹患了罕見疾病,杜興氏肌肉營養不良症,在法國盛行率是3000分之1。
病童母親 威爾翰:「(新藥)注射三周後,當我每天和他一起做伸展運動時,我感覺到他的小腿變得柔軟,這是我以前從未發現的,我把這件事告訴了醫生,連他自己都感到驚訝。」
專家指出,男性病患大約在4歲開始,就會產生肌肉無力的症狀,此後症狀即會開始快速惡化。通常最先從大腿、即骨盆肌肉開始萎縮,之後則是上臂肌肉。還會導致站立困難,患者大約在12歲之後就無法行走。還好醫界研發出創新療法,能維持病患的行動能力與健康。
病童父親 威勒敏:「我們以前從來沒有見過他這樣,可以這麼輕鬆地和朋友們一起玩,現在他不再受到身體的任何束縛,我們確實可以看到他玩得更開心了,他也更大膽了,作為父母,看到這一點真的很高興。」
新創療法,是將縮短版的肌肉營養不良蛋白引入患者體內,這種蛋白是患者所缺乏的,是使肌肉堅固的蛋白質。讓病患及家庭,見到一絲曙光。
醫師:「我們雖然無法阻止病程,但我們可以減慢它的速度,我們可以限制其後果,例如脊椎側彎的程度,這對兒童和家庭有很大幫助,顯然,隨著所取得的所有進展,病患的生存時間,現在甚至更長了。」
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