MoneyDJ新聞 2022-06-13 09:25:47 記者 陳苓 報導
美國食品藥物管理委員會(FDA)的外部顧問，相隔近五年後首次建議核准兩款基因療法，有望讓此一失寵類股重現光芒。
Barron`s 10日報導，上週四、五(9、10日)FDA的細胞、組織、基因療法諮詢委員會(Cell, Tissue and Gene Therapies Advisory Committee)，評估Bluebird Bio的兩款療法，Bluebird股票暫停交易兩天。這兩種治療一款用於乙型地中海型貧血(β thalassemia)、另一種用於神經退化疾病，委員會一致建議通過兩種療法。
乙型地中海型貧血是紅血球的基因缺陷，導致許多患者需要終身輸血。另一療法鎖定大腦型腎上腺腦白質失養症(cerebral adrenoleukodystrophy、CALD)，這是遺傳性的新陳代謝疾病，1992年電影《羅倫佐的油》(Lorenzo`s Oil)描述此種疾病對男童的巨大傷害。
Bluebird用中空的慢病毒(lentivirus)攜帶修正後的DNA，進入患者細胞內。臨床試驗中，兩款療法的受試者病況都持續改善。FDA不必然遵循委員會決議，但是通常會這麼做。如果FDA核准，Bluebird新療法應可在今年上市。
MoneyDJ iQuote報價顯示，週二(7日)Bluebird大漲21.14%，週三(8日)續揚3.32%、收3.73美元。基因療法在2018年曾紅極一時，當時Bluebird股價衝破150美元。
先前預估僅一款過關
Seeking Alpha、Fierce Pharma先前報導，Bluebird的一次性基因療法beti-cel，用於治療需要定期輸血的乙型地中海型貧血患者，FDA報告稱，臨床上展現實質功效。各種年齡和基因型的受試者，治療後大多無須輸血。三期臨床試驗的患者，平均39個月免於輸血。
然而，Bluebird的第二款基因療法eli-cel，針對大腦型腎上腺腦白質失養症(cerebral adrenoleukodystrophy、CALD)，是專供17歲以下青少年使用的一次性療法。此一技術有安全疑慮，67名受試者有3人出現骨髓增生不良症候群(myelodysplastic syndrom)，過關機率較小。
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資料來源-MoneyDJ理財網
