杜興氏肌肉營養不良症 醫界研發新療法

國際消息，今天關鍵字「罕疾基因療法」。看到罕病，杜興氏肌肉營養不良症，罹病後大約4歲，就會開始肌肉無力，12歲之後無法行走。現在醫界研發出創新療法，維持病患行動力。

在彈跳床上，跳上跳下，小男孩其實罹患了罕見疾病，杜興氏肌肉營養不良症，在法國盛行率是3000分之1。

病童母親 威爾翰：「(新藥)注射三周後，當我每天和他一起做伸展運動時，我感覺到他的小腿變得柔軟，這是我以前從未發現的，我把這件事告訴了醫生，連他自己都感到驚訝。」

專家指出，男性病患大約在4歲開始，就會產生肌肉無力的症狀，此後症狀即會開始快速惡化。通常最先從大腿、即骨盆肌肉開始萎縮，之後則是上臂肌肉。還會導致站立困難，患者大約在12歲之後就無法行走。還好醫界研發出創新療法，能維持病患的行動能力與健康。

病童父親 威勒敏：「我們以前從來沒有見過他這樣，可以這麼輕鬆地和朋友們一起玩，現在他不再受到身體的任何束縛，我們確實可以看到他玩得更開心了，他也更大膽了，作為父母，看到這一點真的很高興。」

新創療法，是將縮短版的肌肉營養不良蛋白引入患者體內，這種蛋白是患者所缺乏的，是使肌肉堅固的蛋白質。讓病患及家庭，見到一絲曙光。

醫師：「我們雖然無法阻止病程，但我們可以減慢它的速度，我們可以限制其後果，例如脊椎側彎的程度，這對兒童和家庭有很大幫助，顯然，隨著所取得的所有進展，病患的生存時間，現在甚至更長了。」