「臨床試驗」的目的是要找到更好的藥物與治療方式，這些用在人體上面的治療方法都需先於實驗室中證實極具潛力，藉由臨床試驗進一步了解新的藥物或者治療方法，是否比現有的方法更有效，副作用是否較小，新藥物是否值得用於治療病患等問題。
「臨床試驗」的 4 個階段
第一期臨床試驗（phase I clinical trial）
癌症新藥第一期臨床試驗目的是測試新藥使用於人體的安全性和毒性，並找出人體所能接受的最大安全劑量，以提供第二期臨床試驗時用藥劑量參考。一般藥物第一期臨床試驗受試者通常為數名至十數名之健康志願者（沒有疾病者），但癌症藥物因副作用較大，若由健康受試者進行試驗會有危害「受試者權益」的倫理問題，因此直接以癌症病患為受試者，在評估藥物的安全劑量同時也會觀察療效，但後者並非第一期試驗主要目的。
第二期臨床試驗（phase II clinical trial）
受試者人數一般為數十人，主要是測試新藥的療效同時也監測治療造成的各種副作用。當新藥在第二期有不錯的療效時，才有機會進一步試驗。
第三期臨床試驗（phase III clinical trial）
此期試驗為大型臨床試驗，受試者人數可能有數百人甚至是數千。試驗設計上以「新藥」為實驗組，原有的治療藥物為對照組的比較性試驗，以衡量新藥是否優於舊有的治療。尚沒有標準治療的癌症則以「安慰劑」（外觀和實驗組新藥完全相同）為對照組。此外，為了試驗的客觀性，通常會採取「雙盲」設計，實驗團隊沒人知道病人分組的情形，需到試驗結束才能「解盲」公開分組的資料以利於統計分析。當分析的結果顯示，新藥這一組的治療成績優於對照組（較好的療效、更長的病患存活率或較小的副作用）時，此時新藥才有機會提出申請以取得藥證，而成為新的標準治療，或是取代原先的標準治療。
第四期臨床試驗（phase IV clinical trial）
此階段試驗又稱為「上市後藥物監測」，主要針對已上市的藥品監測新藥於長期使用後是否會產生慢性副作用。因為之前幾期的臨床試驗只監測藥物短期副作用，長期用藥副作用無法在上市前發現。而上市後的監測可持續追蹤是否有先前未出現的慢性副作用。一旦發現嚴重的副作用，基於病患用藥安全，相關單位甚至有權取消藥物上市許可。
癌症病患參加臨床試驗的好處
當病患參加臨床試驗時，他們同時也參與新藥的研發過程，對新藥用於人體的知識累積有所貢獻，也等於間接幫助其他病患。由於執行臨床試驗的醫療團隊必須有一定水準，因此參加臨床試驗通常能接受較好的醫療照顧。更重要的是受試者有機會在新藥正式核准前即接受新藥治療，尤其是現行療法效果不彰時，參加臨床試驗等於是病患給自己戰勝疾病的另一個機會。
癌症病患參加臨床試驗的風險
需要進行臨床試驗意味著醫師對藥物療效、性質仍不清楚，對副作用亦尚無法明確掌握。有許多受試者會分配到對照組接受現行治療，並非必定能接受新藥治療。此外新藥並不必然比現行藥物有效，有的效果可能更差甚至是無效藥物，也可能因個人體質不同而出現嚴重的副作用。由於參與臨床試驗需要更詳細的追蹤檢查，因此回診較頻繁，相較之下，需要比一般治療方式花費更多的時間精力。
臨床試驗受試者並非「白老鼠」
過去臨床試驗並非皆以受試者的福祉為考量，最著名的黑暗史是 1932 年美國政府為了觀察梅毒在人體的惡化情形而啟動的「塔斯基吉梅毒試驗」（Tuskegee Syphilis Experiment）。該試驗招募了許多非洲裔的梅毒患者加入，要求病人定期回診、抽血檢查，但卻不給予藥物治療。研究團隊完全漠視受試者的權益，放任他們將梅毒傳染給配偶、後代並痛苦地死亡。
經過那段黑暗的時期，如今各國皆已立法明文保障受試者的權益。所有試驗皆須有詳盡的計畫，由公正的委員會審查通過，並經政府機關認可後才可執行。執行試驗的團隊有責任讓受試者清楚了解可能的潛在危險，並應回覆受試者所有疑問。任何人必須在不受壓迫的情形下經過仔細考慮後再決定是否簽署同意書參加試驗。試驗開始後，在任何時間點無須理由，受試者皆可退出試驗。
（首圖來源：shutterstock）
