瞄準CAR-T細胞治療應用商機，亞諾法（4133）7日宣布，結合NanoAbTM奈米抗體技術平台、mRNA IVT載體設計與LNP遞送技術，推出nanoCAR-T mRNA服務，藉由在奈米抗體設計重組的豐富運用經驗，實現了微型、高效的重組奈米抗體於細胞治療領域應用中的創新。
奈米抗體的體積僅為傳統抗體的十分之一，使其具備優越的組織穿透力，能進入傳統抗體無法輕易抵達的部位及傳統抗體無法辨認到的抗原表位，例如腦組織和腫瘤微環境。因此奈米抗體在抗體藥物複合體（ADCs）、雙特異性抗體藥物（BiTEs）、以及nanoCAR-T中顯示出卓越的潛力。
亞諾法表示，傳統CAR-T抗原識別域設計多為使用單鏈抗體片段（scFv），scFv因是由VH-VL構型組成，可能因CAR-T抗原識別域VH-VL結構域錯配或VH-VH結構域相互配對，造成抗原結合聚集，觸發T細胞耗竭。奈米抗體因只具有一條VHH，不具VL，可以減輕這類風險。該公司在CAR-T的抗原識別域設計中引入奈米抗體取代傳統的scFv，更小的抗原識別域區，提升CAR-T的親和力、專一性、穩定性與成本效益。奈米抗體也易於構建多靶點的重組奈米抗體，實現多功能的CAR-T細胞設計，提高療效。
另外，透過mRNA序列組合與遞送載體優化設計，提高穩定性和轉譯效率，不僅提升CAR-T的表達量和持續時間，還增強T細胞的殺傷能力，實現良好的體外毒殺效果。
亞諾法表示，傳統慢病毒載體Ex vivo CAR-T療法主要依賴慢病毒載體進行體外轉染至受試者免疫細胞，這一過程從質體設計製造放量到慢病毒載體量化，程序複雜、成本高且耗時，並存在受試者細胞染色體被嵌入的風險。亞諾法使用LNP技術取代慢病毒載體，降低受試者染色體嵌入風險，並為in vivo CAR-T療法的應用奠定基礎，免去受試者免疫細胞的體外培養及回輸程序。
亞諾法表示，nanoCAR-T mRNA服務應用範疇涵蓋血液腫瘤、實體腫瘤及自體免疫疾病，突破傳統Ex vivo CAR-T難以治療的適應症，加速癌症和自體免疫疾病的治療進展。