Vertex Pharmaceuticals的Alyftrek獲得美國FDA批准，用於治療六歲及以上攜帶F508del突變的囊性纖維化患者。
近日，美國食品藥品監督管理局（FDA）正式批准了Vertex Pharmaceuticals推出的新藥Alyftrek（vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor），這是一款每日一次的囊性纖維化治療藥物。該藥物被認為是下一代三重組合跨膜導電調節劑（CFTR modulator），主要針對年滿六歲且至少擁有一個F508del突變的患者。
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囊性纖維化是一種遺傳性疾病，影響肺部及消化系統，嚴重者可能縮短生命週期。根據資料顯示，約90%的囊性纖維化患者擁有F508del突變，因此Alyftrek的推出將為許多患者帶來新的希望與治療選擇。專家指出，這項創新療法不僅能改善患者的生活品質，更有潛力延長其壽命。
儘管市場上已有其他類似藥物，但Alyftrek的獨特配方和劑量設計使其在效果和使用便利性上具備競爭優勢。有評論指出，雖然部分人質疑此類藥物的高價位，但考慮到其所提供的健康益處，仍值得投入資源進行開發和推廣。未來，隨著更多臨床資料的累積，Alyftrek或將成為囊性纖維化治療的標準之一。
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