德國 Jülich 研究中心科學家宣布，新型阿茲海默症（Alzheimer’s disease）藥物在第一階段臨床人體試驗獲得初步成功。很快地，第二階段臨床人體試驗將繼續進行以測試該藥物效用。
這種新型阿茲海默症藥物 PRI-002，可在有毒的類澱粉蛋白（amyloid）形成寡聚體（oligomer）前將之分解。當許多類澱粉蛋白聚集時會形成斑塊，和阿茲海默症進程息息相關，因為在一般情況下，類澱粉蛋白會在出現症狀前有錯誤摺疊和不正常堆積。初期錯誤摺疊的類澱粉蛋白稱為寡聚體，而有些研究人員認為這是造成阿茲海默症的有毒物質之一。
先前很受看好、但最終證實失敗的阿茲海默症藥物 aducanumab，是以單株抗體的形式與類澱粉蛋白結合，使類澱粉蛋白沉積清除。而 PRI-002 和其他已知試驗失敗的阿茲海默症藥物不同，因為不是利用刺激免疫系統來攻擊類澱粉蛋白斑塊，而是直接分解有毒的類澱粉蛋白寡聚體。
早期臨床前動物試驗提供相當具說服力的實驗結果，顯示這藥物並非用於預防阿茲海默症，而是實際逆轉有病理特徵小鼠的認知障礙。
對老年人特別有利
參與臨床前研究的科學家 Janine Kutzsche 博士說：「我們能證明與阿茲海默症症狀相似的小鼠接受 PRI-002 藥物治療後，認知能力明顯改善。與接受安慰劑的小鼠相比，接受 PRI-002 治療的小鼠在記憶力與認知能力方面都有顯著進步，甚至與健康小鼠的表現不分上下。」
下一步是透過單次和多次遞增劑量來測試藥物於健康人體內的安全性。第一次試驗成功的結果已公布，科學家宣布即使高劑量下，此藥物亦不會引起嚴重的不良反應。
負責此計畫的科學家之一 Dieter Willbold 博士表示：「血液的藥物濃度已達到先前動物試驗顯示有療效的數值，而連續 4 週每日給藥之後，我們已能證實該化合物的安全性。」
在阿茲海默症的研究領域，充斥著異常大量顯示有希望的藥物，但往往於第三期臨床試驗失敗，比如 aducanumab。因此儘管 PRI-002 有希望，仍需要好幾年才能證實藥物的有效性。
也是阿茲海默症研究學者、但並未參與這項研究計畫的 Oliver Peters 博士表示：「我密切關注 PRI-002 的發展並保持高度興趣，因為它不僅以有趣的新方法治療阿茲海默症，而且還是以錠劑或膠囊的形式給藥，對老年人特別有利。」
此藥物將進入第二階段臨床人體試驗以評估療效，無可避免需要數年後才能知道是否適合人類患者，又或者，PRI-002 也會不幸成為阿茲海默症試驗藥物失敗的一員。
（首圖來源：shutterstock）
