記者吳紹尹／綜合報導
健保署年初承諾先天性脊髓性肌肉萎縮症（SMA）用藥全給付證實在8/1起不設限全給付，包括「背針、口服」2用藥，預計約有280名病友可受惠，每人每年約可省下700多萬藥費。
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脊髓性肌肉萎縮症（SMA，全名為Spinal Muscular Atrophy）是一種因運動神經元退化，導致肌肉無力及萎縮的隱性遺傳性疾病，病人的運動功能會隨著時間，持續不斷退步，直到肌肉無力、甚至無法自主呼吸而死亡。目前有3款治療藥，包含脊椎注射（背針）、口服藥物、另有一劑要價4900萬的基因治療針劑，健保都有條件給付。
針對相關用藥爭議，健保署日召開藥品專家會議，討論SMA治療藥物背針與口服藥物。健保署醫審及藥材組組長黃育文表示，在6/20會議後，同意取消上肢運動功能指標（RULM）大於等於15分的給付條件，只要18歲以下發病的病人都可以接受治療。
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黃育文提到，目前國健署有登記的病患人數大概410位左右，但因為有些病患已經離開，初估約有280多位病患可以使用背針或口服藥物，如果對藥品有耐受情況，終身可以轉換一次藥物，但給付使用還是有「下車」評估機制，如果藥物對病人已經無效，就要停止使用。
SMA病友取消設限給付將在8/1正式實施，但僅限「背針和口服藥物」，1劑新台幣4900萬元的基因治療針仍維持「新生兒6個月內發病」的給付限制，目前僅有3人核准使用。