【健康醫療網／記者鄭宜芬、潘昱僑報導】血友病是一種先天出血性疾病，因體內缺乏凝血因子，病患的關節易長期反覆出血，造成不可逆的病變，其中A型重度血友病患接受傳統治療需每日扎針，往往造成患者與家庭沉重的壓力。臺大醫院內科部血液科主治醫師周聖傑表示，現今「非凝血因子藥物」注射方式更簡單，藥物半衰期長達27.8天，估計每年施打次數最多可減少約91次。而且健保7月起擴大「非凝血因子藥物」給付範圍至4族群，對於醫病與照顧者來說是三贏局面。
自發出血、關節變形 國際治療共識「預防性治療」
血友病因X染色體基因突變，造成血液中缺乏凝血因子，導致凝血功能異常，好發於男性。「台灣血友病之父」暨台灣血栓暨止血學會榮譽理事長沈銘鏡說明，目前國內大約有1千名患者，當中以缺乏第8因子的A型血友病患最多，其因子濃度缺乏的情形分為輕度（＞5％），中度（1～5％），重度（＜1％）。輕度A型血友病患者在有創傷或手術時會有出血的問題，但中、重度A型患者，除受傷之外，關節也可能會自發性出血，長期導致關節變形，需要置換人工關節。
世界血友病聯盟（WFH）強烈建議重度A型血友病病患採用「預防性治療」來避免出血。沈銘鏡解說，定期補充凝血因子以維持體內凝血因子濃度，可有效降低出血風險、避免關節損傷。隨著醫藥科技發展及健保規範，台灣目前A型重度血友病治療，逐漸從需求性導向為預防性治療，以持續補充、維持體內穩定的凝血因子濃度作為常規治療。
每月僅打1劑 「非凝血因子藥物」翻轉傳統治療
周聖傑醫師表示，以往A型重度血友病的治療，因受限凝血因子的結構特性，只能使用靜脈注射，且第八凝血因子藥物半衰期約只有8至12小時，要維持體內有保護力的凝血因子濃度，每周至少注射2至3次補充，對於病童、家屬以及醫護人員都是非常沈重的壓力與負擔。此外，患者長期施打還可能對凝血因子產生抗體。
隨著治療技術的突飛猛進，「非凝血因子藥物」從靜脈注射轉為更簡單的皮下注射，藥物半衰期長達至27.8天，注射頻率降低為每週至每4週一次，一年挨針次數最多可減少約91次（以一年52週，凝血因子靜脈注射每週2次與非凝血因子皮下注射每四週1次為計算基準）。無論有無第八凝血因子，非凝血因子都可以透過較低給藥頻率達到治療效果，而且年幼患童也適用。只要透過合適的預防性給藥方式、做好適當關節保護，就能降低出血風險。
A型重度血友病患 4大族群7月起健保擴大給付
- 12歲以下兒童。
- 12歲以上、規定須有接受第8凝血因子達建議劑量上限、每年自發性出血次數大於6次。
- 曾發生腦出血者。
- 目標關節出血半年超過3次以上者。
台灣省關懷血友病協會林旭科理事長說道，靜脈注射從藥物前置準備到打藥往往需要30分鐘以上，目前有了皮下注射的給藥方式，快速又簡單，且非凝血因子藥物半衰期長，保護性更提升，未來健保將給付非抗體A型血友患者使用，將可為病友及其照護者省下大量時間；中華民國血友病協會周瑞欽理事長也表示，許多病童父母看著孩子挨針，心裡總是萬分不捨又自責。幸好有了非凝血因子藥物出現，許多病友過去受限於疾病而無法長途旅行、出差外派，如今終於能夠追逐夢想實現自我。