【NOW健康 陳郁茹／台北報導】基因異常所導致的疾病，不僅帶來終身的沈重負擔，甚至帶走生命！罕病中高達8成為基因遺傳導致，許多患者一生都須與疾病共存，亟待基因醫學的突破來扭轉生命的希望！國立台灣大學醫學院附設醫院兒童醫院攜手輝瑞大藥廠於今（23）日為建立國家級基因治療中心舉行合作備忘錄簽約儀式。
全球罕病人數達3億 藥物治療苦無發展
先天性遺傳疾病、罕見疾病由於患者人數較少，過去較少有治療研究投入此領域，更遑論專門的治療藥物選擇，多數患者終其一生受疾病所苦，使得家庭照護負擔沉重，身心都承受了龐大壓力。台大兒童醫院院長李旺祚說明，先天性遺傳疾病其實並不罕見，全球罕病病友數目前已達3億人，但藥物發展卻仍面臨困境，近年來基因治療成為醫療發展趨勢，透過產學合作與國際資源接軌，將可提供患者更好的治療選擇，更可為基因遺傳型疾病患者帶來革命性的效益或救命關鍵，甚至可能根治疾病，扭轉希望。
輝瑞大藥廠在台深耕60年，不僅在心臟、內分泌代謝、血液、神經學等領域長年投入人才與研究資源，近年來更專注於精準醫療，期望透過持續創新，改變病患生命! 輝瑞大藥廠總裁葉素秋表示，與台大兒童醫院合作成立國際級基因治療中心，將開啟產學界團隊更多元的交流機會，不僅藉此提升台灣醫療的國際地位，也期望能有效結合醫學界專業資源與本土數據，持續發展精準醫療技術，找出基因遺傳型罕見疾病治療的新解方。
產學合作設3階段目標 盼利用基因治療援救患者
基因治療未來有可能成為翻轉患者治療進程的重要里程碑，為了持續突破、提供更好的治療品質，台大兒童醫院與輝瑞大藥廠協力合作，設定了3階段計畫目標：「短期會密集促成醫學教育學術討論會、發展醫學研究計畫；中期階段則以建立照護共識、治療指引、促進產學合作為目標；長期目標則是希望藉此合作，持續推動台大兒童醫院成為基因治療的專責醫院，服務更多有需求的患者」。
▲台大醫院兒童醫院與輝瑞大藥廠攜手成立基因治療中心，並設下3階段計畫目標，期盼利用基因治療為罕病患者找出療方。（圖／台大醫院兒童醫院提供）
除了治療選擇，患者在治療的前中後期更需要諸多外部協助，然而過去這些需求時常遭到忽略，造成患者與照護者沉重的身心壓力。由於深知患者與照護者的辛苦，台大兒童醫院團隊與輝瑞大藥廠將以資料分析為基礎，打造全方位治療照護體系，包括前期評估、中期照護、後期追蹤，發展完整照護體系與國際接軌，此外，未來雙方也將透過患者持續教育醫學計畫，協助建立符合醫病共享決策的友善醫療環境，不僅提升病友治療與生活品質，也為照護者卸下肩頭重擔，成為患者安心治療的堅實助力。
輝瑞允諾注入資源 以亞洲龍頭基因治療中心為目標
李旺祚透露，台大兒童醫院期待能將基因領域之研究與實務經驗，提供業界做為未來發展依據，使治療開發兼具精準性與安全性外，也更貼近患者臨床需求，找出能實際減緩或治癒病症的解方。
葉素秋則說，本次非常榮幸與台大醫院兒童醫院合作，未來將導入學界知識與意見，結合產品開發製程、精進治療品質，也承諾未來將持續挹注資源研究、促進與全球專家學術交流機會，接軌國際、立足台灣，打造領先亞洲的基因治療中心，為患者提供更好的治療選擇。